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WAINUA^®

WAINUA a significativement ralenti la progression de la neuropathie telle que mesurée par le score composé mNIS+7 par rapport au placebo externe à la semaine 35 jusqu’à la semaine 66 (principal critère d’évaluation conjoint de l’efficacité)¹*

Variation du score composé mNIS+7 pendant 66 semaines^1,2

Variation selon la MMC entre le départ et la semaine 35 (analyse intermédiaire) : 0,22 WAINUA vs 9,22 placebo externe (différence : -9,0; IC à 95 % : -13,5; -4,5; p < 0,0001)
Variation selon la MMC entre le départ et la semaine 66 (analyse finale) : 0,30 WAINUA vs 25,06 placebo externe (différence : -24,76; IC à 95 % : -30,96; -18,56; p < 0,0001)

D’après la monographie de WAINUA et l’article de Coelho T, et al.^1,2

La signification statistique des résultats à la semaine 66 n’a pas été formellement évaluée en raison des résultats statistiquement significatifs à la semaine 35¹.

L’effet observé sur le score composé mNIS+7 dans le groupe traité par WAINUA a été constant et s’est maintenu jusqu’à la fin du traitement à la semaine 85¹*

Variation du score composé mNIS+7 pendant 85 semaines^1,3

Change in the mNIS+7 composite score through 66 weeks1,2

D’après la monographie de WAINUA et l’article de Coelho T, et al.^1,3

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

Le score mNIS+7 constitue une évaluation objective de la neuropathie, les scores variant de -22,3 à 346,3 points. Plus le score est élevé, plus la maladie est grave¹.

Le NIS mesure les déficits des fonctions suivantes¹ :

Fonction des nerfs crâniens
Force musculaire
Réflexes
Sensations

La composante modifiée +7 du score composé comprend les mesures suivantes¹ :

Réponse de la fréquence cardiaque à la respiration profonde
Tests sensoriels quantitatifs (pression tactile et sensibilité à la chaleur)
Examens électrophysiologiques des nerfs périphériques

WAINUA a significativement amélioré la qualité de vie telle que mesurée par le score total au questionnaire Norfolk QoL-DN par rapport au placebo externe à la semaine 35 et jusqu’à la semaine 66 (principal critère d’évaluation conjoint de l’efficacité)¹*

Variation du score total de la qualité de vie selon le questionnaire Norfolk QoL-DN pendant 66 semaines¹

Variation selon la MMC entre le départ et la semaine 35 (analyse intermédiaire) : -3,12 WAINUA vs 8,67 placebo externe (différence : -11,79; IC à 95 % : -16,82; -6,76; p < 0,0001; critère d’évaluation secondaire clé à ce point d’évaluation)
Variation selon la MMC entre le départ et la semaine 66 (analyse finale) : -5,50 WAINUA vs 14,24 placebo externe (différence : -19,74; IC à 95 % : -25,63; -13,84; p < 0,0001)

D’après la monographie de WAINUA¹.

La signification statistique des résultats à la semaine 66 n’a pas été formellement évaluée en raison des résultats statistiquement significatifs à la semaine 35¹.

Compte tenu de la nature subjective de l’évaluation par le questionnaire Norfolk QoL-DN, il convient d’être prudent lors de l’interprétation de ces données, en particulier dans le contexte d’un essai mené en mode ouvert¹.

Le score total moyen au questionnaire Norfolk QoL-DN est demeuré stable jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹*

Variation du score total au questionnaire Norfolk QoL-DN pendant 85 semaines^1,3

Change in the Norfolk QoL-DN total score through 66 weeks11,2

D’après la monographie de WAINUA et l’article de Coelho T, et al.^1,3

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

Le questionnaire Norfolk QoL-DN est une évaluation effectuée par les patients. Les scores obtenus à la version utilisée dans l’essai ont varié de -4 à 136 points, les plus élevés indiquant une détérioration plus importante. Le questionnaire évalue l’expérience subjective de la neuropathie dans les domaines suivants¹ :

Capacités physiques/neuropathie des grandes fibres
Activités de la vie quotidienne
Symptômes

Neuropathie des petites fibres
Neuropathie autonome

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative concernant la gravité des symptômes de la neuropathie par rapport au placebo externe, telle que mesurée par la variation du score NSC (un questionnaire auquel les patients ont répondu) entre le début de l’étude et la semaine 66 (critère d’évaluation secondaire)^1,2

Variation du score NSC pendant 66 semaines^2,3

Variation moyenne ajustée entre le départ et la semaine 66 (analyse finale) : -0,03 WAINUA vs 8,2 placebo externe (différence : -8,2; IC à 95 % : -10,7; -5,8; p < 0,001)

D’après Coelho T, et al.^2,3

Les bienfaits du traitement sur le score NSC à la semaine 66 se sont maintenus jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹.

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

Le NSC est un questionnaire auquel les patients répondent dans lequel des scores plus élevés indiquent des symptômes plus graves. Il sert à quantifier le type, la distribution et la gravité des symptômes suivants¹ :

Faiblesse musculaire
Symptômes sensoriels

Symptômes de douleur
Symptômes autonomes

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation du score à la composante physique (PCS) du questionnaire SF-36 par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65^1,2

Variation du score à la composante physique du questionnaire SF-36 pendant 65 semaines^2,3

Variation moyenne ajustée entre le départ et la semaine 65 (analyse finale) : 0,9 WAINUA vs -4,5 placebo externe (différence : 5,3; IC à 95 % : 3,2; 7,4; p < 0,001)

D’après Coelho T, et al.^2,3

Les résultats du score à la composante physique du questionnaire SF-36 ont continué de tendre vers l’amélioration jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹.

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

Le score de la composante physique du questionnaire SF-36 fait référence au score de la composante physique d’un questionnaire sur l’état de santé dans lequel des scores plus élevés indiquent une meilleure santé physique. La version utilisée dans le cadre de l’étude NEURO-TTRansform comprenait 4 échelles évaluant les paramètres suivants¹ :

Capacités physiques fonctionnelles
Limitations dans l’exécution des tâches en raison de problèmes de santé physique

Douleurs corporelles
État de santé général

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation de la mesure de l’incapacité liée à la polyneuropathie (score PND) par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,05; critère d’évaluation secondaire)^1,2

Variation du score PND à la semaine 65²

D’après Coelho T, et al.²

Les bienfaits du traitement sur le score PND à la semaine 66 se sont maintenus jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹.

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

La PND catégorise l’incapacité en fonction de la mobilité (p. ex. le patient a besoin d’une canne, d’une béquille, d’un fauteuil roulant ou est confiné au lit). Un score de PND plus élevé indique une incapacité plus importante. Les scores sont définis comme suit^1,2 :

I = Marche sans aide
II = Difficultés à la marche, sans aide
IIIa = Marche avec 1 aide (canne ou béquille)

IIIb = Marche avec 2 aides (cannes ou béquilles)
IV = Patient confiné à un fauteuil roulant ou alité

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative concernant l’état nutritionnel tel que mesuré par la variation de l’IMCm par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,001; (critère d’évaluation secondaire)^1,2

Variation de l’IMCm pendant 65 semaines^2,3

Variation moyenne ajustée entre le départ (kg/m² x g/L) et la semaine 65 (analyse finale) : -8,1 WAINUA vs -90,8 placebo externe (différence : 82,7; IC à 95 % : 54,6; 110,8; p < 0,001)

D’après Coelho T, et al.^2,3

Les bienfaits du traitement sur l’IMCm à la semaine 66 se sont maintenus jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹.

Les données relatives au groupe placebo externe à la semaine 85 ne sont pas disponibles, car la période de traitement dans l’étude NEURO-TTR était limitée à 66 semaines¹.

La détermination de l’indice de masse corporelle modifié (obtenu en multipliant l’IMC par le taux d’albumine sérique) est une méthode acceptable d’évaluation de l’état nutritionnel chez les patients atteints d’ATTR¹.

Un score d’IMCm plus élevé reflète un meilleur état nutritionnel et est considéré comme indicateur d’une survie plus longue chez les patients atteints d’ATTRh-PN¹.

Voir le plan de l’étude NEURO-TTRansform

ATTR : amyloïdose à transthyrétine; ATTRh : amyloïdose héréditaire à transthyrétine; ÉT : écart-type; FDT : fin du traitement; IC : intervalle de confiance; IMC : indice de masse corporelle; IMCm : indice de masse corporelle modifié; MMC : méthode des moindres carrés; mNIS+7 : échelle évaluant les déficiences liées à la neuropathie+7, version modifiée; Norfolk QoL-DN : Norfolk Quality of Life – Diabetic Neuropathy (questionnaire Norfolk sur la qualité de vie – neuropathie diabétique); NSC : score relatif aux symptômes de la neuropathie et à leur évolution; PCS : score à la composante physique; PN : polyneuropathie; PND : incapacité liée à la polyneuropathie; SF-36 : questionnaire abrégé sur l’état de santé à 36 questions (version 2); TTR : transthyrétine.

* Au début de l’étude, le score composé mNIS+7 moyen était de 81,3 (ÉT : 43,4) et le score total moyen au questionnaire Norfolk QoL-DN était de 44,1 (ÉT : 26,6)¹.

Références: 1. Monographie de WAINUA®. AstraZeneca Canada Inc. 26 août 2025. 2. Coelho T, Marques Jr W, Dasgupta NR,
et al. Eplontersen for hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. JAMA. 2023;330(15):1448-1458. 3. Contenu supplémentaire en ligne pour : Coelho T, Marques Jr W, Dasgupta NR, et al. Eplontersen for hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. JAMA. 2023;330(15):1448-1458.

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WAINUA a significativement ralenti la progression de la neuropathie telle que mesurée par le score composé mNIS+7 par rapport au placebo externe à la semaine 35 jusqu’à la semaine 66 (principal critère d’évaluation conjoint de l’efficacité)1*

L’effet observé sur le score composé mNIS+7 dans le groupe traité par WAINUA a été constant et s’est maintenu jusqu’à la fin du traitement à la semaine 851*

WAINUA a significativement amélioré la qualité de vie telle que mesurée par le score total au questionnaire Norfolk QoL-DN par rapport au placebo externe à la semaine 35 et jusqu’à la semaine 66 (principal critère d’évaluation conjoint de l’efficacité)1*

Le score total moyen au questionnaire Norfolk QoL-DN est demeuré stable jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA1*

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation du score à la composante physique (PCS) du questionnaire SF-36 par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 651,2

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation de la mesure de l’incapacité liée à la polyneuropathie (score PND) par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,05; critère d’évaluation secondaire)1,2

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative concernant l’état nutritionnel tel que mesuré par la variation de l’IMCm par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,001; (critère d’évaluation secondaire)1,2

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L’effet observé sur le score composé mNIS+7 dans le groupe traité par WAINUA a été constant et s’est maintenu jusqu’à la fin du traitement à la semaine 85¹*

WAINUA a significativement amélioré la qualité de vie telle que mesurée par le score total au questionnaire Norfolk QoL-DN par rapport au placebo externe à la semaine 35 et jusqu’à la semaine 66 (principal critère d’évaluation conjoint de l’efficacité)¹*

Le score total moyen au questionnaire Norfolk QoL-DN est demeuré stable jusqu’à la semaine 85 avec WAINUA¹*

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation du score à la composante physique (PCS) du questionnaire SF-36 par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65^1,2

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative dans la variation de la mesure de l’incapacité liée à la polyneuropathie (score PND) par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,05; critère d’évaluation secondaire)^1,2

WAINUA a démontré une supériorité statistiquement significative concernant l’état nutritionnel tel que mesuré par la variation de l’IMCm par rapport au placebo externe entre le début de l’étude et la semaine 65 (p < 0,001; (critère d’évaluation secondaire)^1,2